IVIg-Erhaltungstherapie bei Myasthenia gravis – eine RCT-Fallzahlsimulation

Einleitung: Patienten mit Myasthenia gravis (MG) profitieren im Falle einer akuten Verschlechterung oder einer myasthenen Krise von intravenösen Immunglobulinen (IVIg), Plasmapherese oder Immunadsorption. Daten zur Behandlung von MG-Patienten mit IVIg als Erhaltungstherapie sind jedoch rar.

Ziele: Unter Verwendung verschiedener Endpunkte führten wir anhand einer Kohorte von MG-Indexpatienten eine Fallzahlsimulation für eine randomisierte klinische Studie (RCT) durch, in der der Nutzen einer dauerhaften IVIg-Behandlung bei MG-Patienten untersucht wird.

Methode: Wir beobachteten über einen Zeitraum von 24 Monaten prospektiv 15 Patienten mit nAChR-Ak-positiver, generalisierter MG, die aufgrund von klinischer Instabilität oder Kontraindikationen gegen „first-line“-Immunsuppressiva IVIg als dauerhafte Therapie erhielten. Als Endpunkte wurden der QMG score, die Corticosteroid- und die Pyridostigmin-Dosis, die Frequenz klinischer Exazerbationen und eine Kombination dieser Parameter verwendet. Basierend auf den Ergebnissen wurden Fallzahlberechnungen für eine RCT simuliert.

Ergebnisse: Unter der IVIg-Erhaltungstherapie kam es zu einer signifikanten Besserung des QMG scores und anderer Parameter. n = 257 bzw. n = 114 Patienten pro Studienarm werden benötigt, um eine 20- bzw. 30-prozentige Differenz im QMG score zwischen den beiden Studiengruppen zu detektieren. Wenn andere Endpunkte oder eine Kombination der genannten Parameter verwendet werden, so werden höhere Fallzahlen benötigt.

Zusammenfassung: Wir plädieren für eine RCT, bei der die Effektivität von IVIg als Erhaltungstherapie bei MG-Patienten unter Verwendung des QMG scores als Endpunkt untersucht wird.