Gesundheitswesen 2015; 77(02): 86-92
DOI: 10.1055/s-0034-1370997
Originalarbeit
© Georg Thieme Verlag KG Stuttgart · New York

M. Gaucher und Imiglucerase 2009/2010: Was leitet eine plötzlich erzwungene Priorisierung?

Gaucher’s Disease and Imiglucerase in 2009/2010: What Leads to a Suddenly Enforced Prioritisation?
K. Hofstetter
1   Fachbereich Maschinenbau und Wirtschaft, Vertiefungsrichtung Gesundheitswirtschaft, Fachhochschule Lübeck, Lübeck
,
H. Raspe
2   Institut für Sozialmedizin und Epidemiologie, Universität zu Lübeck, Lübeck
,
S. Stumpf
2   Institut für Sozialmedizin und Epidemiologie, Universität zu Lübeck, Lübeck
,
S. Framke
3   Fachbereich Maschinenbau und Wirtschaft, Vertiefungsrichtung Gesundheitswirtschaft, Fachhochschule Lübeck, Lübeck
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Publication Date:
26 March 2014 (online)

Zusammenfassung

Der M. Gaucher ist eine unbehandelt meist progrediente, in bestimmten Formen auch lebensbedrohliche lysosomale Speicherkrankheit; sie beruht auf einem angeborenen Mangel an saurer beta-Glucocerebrosidase. Dieser lässt sich durch eine spezifische Enzymsubstitution ausgleichen. Die Therapie hat das Potenzial, die Krankheit in die Remission zu bringen und das Leben der Kranken zu normalisieren. Im Juni 2009 gab der Hersteller des ersten und damals einzigen Ersatzpräparats (Cerezyme®) unvermittelt bekannt, dass aufgrund einer Virusinfektion seiner Bioreaktoren die Produktion von Imiglucerase kurzfristig eingestellt werden müsse. Danach konnte die Firma Genzyme weltweit teilweise nur noch 20% der ursprünglich ausgelieferten Menge bereitstellen. Die Situation normalisierte sich erst wieder Anfang des Jahres 2011. In Folge dieser unerwarteten Knappheit mussten die relevanten Akteure sehr rasch und unvorbereitet klären, welche Patientengruppen und Krankheitszustände prioritär versorgt werden sollten und wem welche Imiglucerase-Rationen zuzuteilen wären. Diese kurzfristig erzwungene Priorisierung und Rationierung erlaubt die Beschreibung und Analyse der von den Akteuren spontan gewählten Kriterien. Sie gibt Aufschluss über die gemeinsam präferierten Werte der Patienten, Patientenorganisation, Kliniker und Hersteller. Zur Rekonstruktion der Ereignis- und Reaktionskette und der in ihr sichtbar werdenden Kriterien- und Wertpräferenzen wurden in Deutschland halbstandardisierte Interviews geführt. Sehr klar zeigte sich eine enge spontane Orientierung an einem medizinischen Bedarfs- und einem gesellschaftlichen Solidaritätsprinzip.

Abstract

Gaucher’s disease is, when left untreated, a progressive and in some subsets even life-threatening lysosomal storage disease. It is caused by a genetically linked deficit of acid beta-glucocerebrosidase. The enzyme can be replaced by Cerezyme®/imiglucerase produced by Genzyme Corp. The therapy has the potential to induce remis­sion and normalise the patient’s life. In June 2009 Genzyme had to announce a viral contamination of its bioreactors which led to a sudden stop of the entire production of imiglucerase. Subsequently only 50–20% of the former supply could be provided worldwide. The situation was not normalised until the beginning of the year 2011. Due to this unexpected shortage the relevant actors had to clarify quickly and unprepared which patient groups to prioritise and whom to supply with what quantities of imiglucerase. The shortly enforced prioritisation and rationing provide an opportunity to describe and analyse the spontaneously choosen prioritisation criteria and reveal value preferences shared by clinicians, patients, patient representatives, and company representatives. To reconstruct the chain of events and reactions and the revealed criteria and value preferences partly standardised interviews with representatives of the relevant stakeholder groups were conducted. Very clearly, the actors spontaneously chose to follow a medical need and a social solidarity principle.

 
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  • 23 Möglicherweise maximierte man in diesem speziellen Fall – vermutlich unbewusst – auch die „klinische“ Nutzensumme über alle Patienten. Dies liegt daran, dass Imiglucerase die Krankheit in eine nahezu vollständige Remission bringen kann. Wird die Therapie unterbrochen, dann kann es bei im Grunde schwer Betroffenen zu dramatischen Nutzenverlusten kommen – anders als etwa beim M. Pompe, bei dem die Enzymersatztherapie nur das Potential hat, die aktuelle Situation zu halten und einen weiteren Progress zu verhindern