Abstract
The first multicenter treatment study for AML in childhood in Germany was performed
from 1978 onwards. The therapy plan was designed similar to that for the acute lymphoblastic
leukaemia (ALL). The drugs with the highest efficacy in AML, cytarabine cutting catara-bine
and anthracyclines, were combined during induction and consolidation, followed by
preventive cranial irradiation and maintenance therapy similar to that in ALL. The
remission rate of the initial study was 80%, and the 5-year survival rate increased
from less than 10% before 1970 to 40%. 5 subsequent trials have further increased
the 5-year survival to now 70% and even 90% in the subgroup of core-binding factor
leukaemias by using an intensified and optimised treatment schedule.
The AML-BFM studies were the only prospective study sequence testing the benefit of
cranial irradiation. Results from study -87 including the non-randomized patients
showed an increased risk of CNS and/or bone marrow relapses in non-irradiated patients.
Later on there was evidence that 12 Gy resulted in the same relapse rate as 18 Gy.
The AML-BFM studies always used the experience from the previous study to optimize
the next study. This approach was essential together with improved supportive treatment
and experience of the medical staff for the step-wise and considerable increase of
longterm survival within the 6 subsequent AML-BFM studies.
Zusammenfassung
Die erste multizentrische Therapiestudie bei Kindern mit AML in Deutschland wurde
1978 unter der Leitung von G. Schellong begonnen. Die Therapiestrategie war anfangs
ähnlich aufgebaut wie die der akuten lymphoblastischen Leukämie (ALL), wobei die
bei der AML verstärkt wirksamen Substanzen Cytarabin und Anthrazykline in den Induktions-
und Konsolidierungsphasen stärker gewichtet wurden. Eine präventive Schädelbestrahlung
und eine Erhaltungstherapie wurden ebenfalls nach dem Muster der ALL-Therapie gegeben.
Fast 80% der Patienten erreichten eine Remission, und die 5-Jahres-Überlebensrate
konnte von unter 10% vor 1970 auf 40% angehoben werden. In den weiteren Studien wurde
die Therapie deutlich intensiviert und optimiert, so dass heute eine 5-Jahresüberlebensrate
von 70% möglich ist. Sie liegt sogar bei 90% in der Gruppe der „Core-Binding“ Faktor
Leukämien.
Die AML-BFM Studiengruppe ist die einzige, die die Wirksamkeit der Schädelbestrahlung
geprüft hat. Ergebnisse der Studie -87 zeigten unter Einschluss der nicht-randomisierten
Patienten ein erhöhtes Risiko für Rezidive im Zentralnervensystem (ZNS) und/oder Knochenmark
bei nicht bestrahlten Patienten. Später konnte gezeigt werden, dass die Ergebnisse
mit 12 Gy oder 18 Gy gleich sind. In den AML-BFM-Studien wurden jeweils die Erfahrungen
der Vorgängerstudie zur Optimierung der folgenden Studie genutzt. Dieses Vorgehen
hat ganz entscheidend, zusammen mit der Verbesserung der supportiven Therapie und
dem Erfahrungsgewinn der Teilnehmer, zu dem beträchtlichen Anstieg der Langzeitüberlebensraten
im Rahmen der sechs aufeinanderfolgenden AML-BFM Therapiestudien geführt.
Key words
acute myeloid leukaemia - children - AML-BFM studies - diagnosis - treatment
Schlüsselwörter
akute myeloische Leukämie - Kinder - AML-BFM Studien - Diagnose - Behandlung
