Abstract
Background:
Decision makers request increasingly for high levels of evidence when allocating resources
in medical care. This is hardly feasible for rare diseases. The objective was to analyze
clinical and economic aspects of different immune tolerance induction (ITI) strategies
for children with severe haemophilia A and inhibitors.
Methods:
A decision model, time frame 18 years (base case: 2 year old boy), was constructed
from a German statutory health insurance (SHI) perspective. Compared were high-dose
(HD) ITI, low-dose (LD) ITI, ‘ITI with risk assessment’, on-demand (OD) treatment
with bypassing agents. Clinical data were derived from structured literature research
and expert opinion. Sensitivity analyses were conducted for parameters with wide statistical
ranges.
Results:
Base case analysis: total costs for HD ITI amounted to €3.4 million with 40.9% ITI
costs, 51 joint bleeds, 36 hospital days; LD ITI, €2.4 million with 21.4% ITI costs,
74 joint bleeds, 52 hospital days; ‘ITI with risk assessment’, €2.7 million with 27.6%
ITI costs, 53 joint bleeds, 37 hospital days; OD treatment, €1.7 million, 146 joint
bleeds, 104 hospital days. Incremental costs per bleed avoided with HD ITI decreased
from €1 million to €0.15 million with increase of joint bleeds from 3 to 20 per year,
when compared to ‘ITI with risk assessment’ in sensitivity analysis.
Conclusion:
‘ITI with risk assessment’ is cost-saving with comparable outcomes to HD ITI. However,
patient-related factors like bleeding frequency have to determine treatment decisions
in individual patients. More clinical data is needed to increase the significance
of model calculations.
Zusammenfassung
Hintergrund:
Entscheidungsträger fordern zunehmend hohe Evidenzgrade bei der Allokation von Ressourcen
im Gesundheitswesen. Für seltene Erkrankungen ist dies kaum machbar. Ziel war es,
klinische und ökonomische Aspekte verschiedener Immuntoleranzinduktions-Strategien
(ITI) bei Kindern mit schwerer Hämophilie A und Inhibitoren zu analysieren.
Methoden:
Die Analysen basieren auf einem Entscheidungsmodell (Zeithorizont 18 Jahre, Basisfall:
2 Jahre alter Junge) aus der Perspektive der gesetzlichen Krankenkasse (GKV). Verglichen
wurden Hochdosis (HD) ITI, Niedrigdosis (LD) ITI, ‘ITI mit Risiko-Assessment’, On-demand
(OD) Behandlung mit Bypass-Agentien. Klinische Daten basieren auf strukturierter Literaturrecherche
und Expertenmeinungen. Sensitivitätsanalysen wurden für Parameter mit großer statistischer
Breite durchgeführt.
Ergebnisse:
Basisfallanalyse: Gesamtkosten für HD ITI betrugen 3,4 Mio. € mit 40,9% ITI Kosten,
51 Gelenkblutungen, 36 Krankenhaustagen; LD ITI, 2,4 Mio. € mit 21,4% ITI Kosten,
74 Gelenkblutungen, 52 Krankenhaustagen; ‘ITI mit Risiko-Assessment’, 2,7 Mio. €
mit 27,6% ITI Kosten, 53 Gelenkblutungen, 37 Krankenhaustagen; OD Behandlung, 1,7
Mio. €, 146 Gelenkblutungen, 104 Krankenhaustagen. Die inkrementellen Kosten pro vermiedener
Blutung mit HD ITI sanken von 1 auf 0,15 Mio. € bei einer Zunahme der Gelenkblutungen
von 3 auf 20 pro Jahr verglichen mit ‘ITI mit Risiko-Assessment’ in Sensitivitätsanalysen.
Zusammenfassung:
‘ITI mit Risiko-Assessment’ ist kostensparend mit vergleichbaren Outcomes zur HD
ITI. Allerdings müssen patientenbezogene Faktoren wie Blutungsfrequenz die Behandlungsentscheidungen
bei individuellen Patienten bestimmen. Mehr klinische Daten werden gebraucht, um die
Signifikanz von Modelberechnungen zu erhöhen.
Key words
costs - haemophilila A - inhibitors - immune tolerance induction - ITI - outcome
Schlüsselwörter
Kosten - Haemophilie A - Inhibitoren - Immuntoleranzinduktion - ITI - Outcome
