Vergleichbarkeit des kombinierten Endpunkts „ereignisfreies Überleben“ bei Kindern mit ALL

Hintergrund: Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen wurde 2006 beauftragt, die Versorgungsqualität in der pädiatrischen Onkologie in Deutschland zu untersuchen. In onkologischen Studien ist Überleben ein wichtiger primärer Endpunkt. Häufig wird das ereignisfreie Überleben (EFS) beschrieben. Sowohl das CONSORT- als auch das STROBE-Statement verlangen eine Definition von Endpunkten. Wie wird der Endpunkt EFS in pädiatrisch-onkologischen Studienpublikationen dargestellt: Ist er definiert? Welche Ereignisse werden im Endpunkt zusammengefasst? Kann man EFS von Studie zu Studie vergleichen? Material und Methoden: Für die vorliegende Analyse werden aus der systematische Literaturrecherche zur Versorgungsanalyse Studienpublikationen, die das EFS von Kindern bis unter 18 Jahren mit akuten lymphatischen Leukämien (ALL) beschreiben, identifiziert und auf die o.g. Fragen hin überprüft. Ergebnisse: Es werden insgesamt 94 potenziell relevante Volltexte zum Überleben von Kindern mit ALL identifiziert. Davon sind 68 (73%) relevant, sie adressieren das EFS bei Kindern mit ALL. In 43 von 68 Studienpublikationen (63%) ist das EFS definiert. 22 von 43 (51%) gehen entsprechend den Einschlusskriterien in die Versorgungsanalyse ein. Die Definitionen des EFS unterscheiden sich, den Einschluss relevanter Ereignisse betreffend. Rezidiv und Tod werden immer berücksichtigt. Nicht-Ansprechen auf die Therapie oder Zweittumore werden in einigen Definitionen als Ereignisse gewertet. Der Beginn des Beobachtungszeitraums (z.B. ab Erstdiagnose/Erreichen einer Vollremission) variiert. Die Vergleichbarkeit des Endpunkts EFS ist von Studie zu Studie nur bedingt gegeben. 25 von 68 Publikationen (37%), die EFS berichteten, weisen keine Definition des Endpunkts auf, damit fehlt ihnen eine Grundvoraussetzung für Vergleiche. Diskussion und Schlussfolgerung: Die Mehrheit der Publikationen weist Endpunktdefinitionen auf und entspricht damit internationalen Vorgaben (CONSORT/STROBE). Vorsicht ist beim Vergleich der definierten Endpunkte geboten, weil unterschiedliche Ereignisse in den Endpunkt eingehen und verschiedene Beobachtungszeiträume gewählt werden. Eine Vereinheitlichung der Endpunktdefinition würde Vergleiche erleichtern und sollte in den Fachgesellschaften diskutiert werden.