Evaluation des therapeutischen Nutzens aus Patientensicht: Der Patient Benefit Index (PBI) als Beispiel für zielorientierte Präferenz- und Outcome-Messung

Zusammenfassung

Entsprechend den gesetzlichen Regelungen ist der therapeutische Nutzen medizinischer Behandlungen auch aus Patientensicht zu erheben. Bisher wurde der Patientennutzen meist anhand der Lebensqualität bestimmt. Der standardisierte Fragebogen Patient Benefit Index (PBI) nutzt eine innovative Methodik der Nutzenmessung, bei der die Patienten vorgegebene Therapieziele vor der Therapie hinsichtlich der Wichtigkeit und nach der Therapie hinsichtlich der Zielerreichung bewerten. Das Instrument wurde in einem mehrstufigen Verfahren bestehend aus offener Patientenbefragung, Expertendiskussion, Feasibilityprüfung und Validierung entwickelt. Der patientenrelevante Therapienutzen kann mit dem PBI anhand eines Globalwertes sowie anhand von 5 Subskalen numerisch beziffert werden. Es existieren zahlreiche krankheitsspezifische PBI-Versionen, die in klinischen Studien, in der Versorgungsforschung und in gesundheitsökonomischen Studien eingesetzt werden. Derzeit wird eine generische Version des PBI entwickelt, und das zugrundeliegende Konzept der Nutzenerhebung wird in quantitativen und qualitativen Studien vertiefend untersucht.

Abstract

According to legal requirements, the therapeutic benefit of medical treatments has to be assessed from the patients’ point of view. So far, patient benefit has usually been determined by means of quality of life questionnaires. In the newly-developed standardized questionnaire ”Patient Benefit Index” (PBI), patients rate predefined treatment goals at two points in time: before therapy, they rate the goals’ importance; after therapy, they rate the extent to which the goals have been achieved. The questionnaire has been developed using a multistage method including open patient questioning, expert discussion, feasibility testing, and validation. Patient-relevant treatment benefit can be quantified with the PBI global score and its 5 subscales. There are a range of disease-specific PBI versions usable in clinical trials, in health care studies, and in health-related economic evaluation. Currently, a generic version of the PBI is under development, and the underlying concept of benefit evaluation is further investigated in quantitative and qualitative studies.

Schlüsselwörter

Hauterkrankungen - Outcome-Messung - Patientenpräferenzen - patientenberichtete Endpunkte - Lebensqualität

Key words

skin diseases - outcomes measurement - patient preferences - patient reported outcomes - quality of life

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