Gen- und RNA-Therapie in der Neurologie

Gen- und RNA-Therapien ermöglichen erstmals kausale Behandlungsansätze für genetisch bedingte neurologische Erkrankungen. Dieser Beitrag gibt einen praxisnahen Überblick über molekulare Therapieansätze und zeigt, wie sich die neurologische Versorgung durch Präzisionsmedizin verändert: Im Fokus stehen Wirkmechanismen, zugelassene Therapien, zukünftige Entwicklungen, Gentherapie, Antisense-Oligonukleotide und Stammzelltransplantation.

Kernaussagen

• Genetische Krankheitsursachen gewinnen in der Neurologie zunehmend an Bedeutung. Genetische Faktoren sind zentrale Treiber neurologischer Erkrankungen – sowohl bei seltenen monogenen als auch bei häufigeren multifaktoriellen Erkrankungen. Fortschritte in der molekulargenetischen Diagnostik ermöglichen eine präzisere Klassifikation, Prognoseeinschätzung und individualisierte Therapieplanung.

• Monogene Erkrankungen bieten klare Zielstrukturen für kausale Therapien. Erkrankungen mit definierten Gendefekten wie spinale Muskelatrophie (SMA), Huntington und viele seltene Erkrankungen in der Neurologie eignen sich besonders für RNA- und Gentherapien, die gezielt in pathogene Mechanismen eingreifen.

• Gen- und RNA-Therapien ermöglichen neue, kausale Behandlungsansätze. Im Gegensatz zu symptomatischen Therapien setzen diese direkt an der Genexpression an – entweder auf DNA-Ebene oder auf RNA-Ebene mit z.B. ASOs (Antisense-Oligonukleotiden) oder siRNAs (kleinen interferierenden RNAs). Gentherapien ersetzen defekte Gene dauerhaft und werden meist einmal appliziert. RNA-Therapien haben eine zeitlich begrenzte Wirkung und erlauben so reversible, feinsteuerbare Eingriffe, oft mit wiederholter Anwendung.

• Personalisierte „N-of-1“-Therapien erweitern das Spektrum. Individuell entwickelte RNA- oder Gentherapien schaffen neue Optionen bei ultraseltenen Mutationen – das therapeutische Prinzip verbindet Indikationen über Krankheitsklassifikationen hinweg.

• Strukturierte Netzwerke sichern Zugang und Umsetzung. Ein frühzeitig funktionell interpretierter genetischer Befund ist Voraussetzung für gezielte Therapien. Programme wie genomDE oder 1Mutation1Medicine fördern Versorgungsstrukturen vereinen Forschung, Klinik und Patient*innen.

• Langfristiger Erfolg erfordert stabile Rahmenbedingungen. Wirksamkeit und Zugang hängen auch von Registerdaten, ethischer Reflexion und solidarischer Finanzierung ab. Neue Technologien wie RNA-Therapien und Gen-Editing erweitern den therapeutischen Werkzeugkasten – auch für multifaktorielle Erkrankungen.

Schlüsselwörter

Gentherapie - RNA-Therapie - molekulare Präzisionsmedizin - genetische neurologische Erkrankungen - Antisense-Oligonukleotide

Publication History

Article published online:
19 September 2025

• Literatur

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