Abstract
Second-generation thrombopoietin receptor agonists (TPO-RAs), romiplostim, eltrombopag,
and avatrombopag, have been proved to be significant stimulators of megakaryopoiesis
and, in the last decade, they have been incorporated in the treatment options against
refractory immune thrombocytopenia in children and adults that do not respond to conventional
therapy. Additionally, given their beneficial impact on hematopoiesis, they have successfully
been applied in cases of non-immune thrombocytopenia, such as aplastic anemia, HCV-related
thrombocytopenia, chronic liver disease, and most recently acute radiation syndrome.
During the past years, a wide variety of clinical studies have been performed, in
regard to the use of TPO-RAs in various thrombocytopenic settings, such as malignant
hematology and hematopoietic stem cell transplantation, hereditary thrombocytopenias,
and chemotherapy-treated patients with solid organ tumors. Although data indicate
that TPO-RAs may be an effective and safe option for managing disease- or treatment-related
thrombocytopenia in these patients, further research is needed to determine their
efficacy and safety in these settings. Furthermore, recent studies have highlighted
novel properties of TPO-RAs that render them as potential treatment candidates for
reducing tumor burden or fighting infections. Herein, we discuss the potential novel
applications of TPO-RAs and focus on data regarding their efficacy and safety in these
contexts.
Zusammenfassung
Zweitgeneration Thrombopoetin-Rezeptor-Agonisten (TRA), Romiplostim, Eltrombopag und
Avatrombopag, wurden als bedeutende Stimulatoren der Megakaryopoese nachgewiesen und
sind im letzten Jahrzehnt in den Behandlungsoptionen bei refraktärer Immunthrombozytopenie
bei Kindern und Erwachsenen, die nicht auf konventionelle Therapie ansprechen, integriert
worden. Zusätzlich zu ihrem positiven Einfluss auf die Hämatopoese wurden sie erfolgreich
in Fällen von nicht-immunthrombozytopenen Erkrankungen eingesetzt, wie zum Beispiel
aplastiche Anämie, HCV-bedingte Thrombozytopenie, chronische Lebererkrankungen und
zuletzt dem akuten Strahlensyndrom. In den letzten Jahren wurde eine Vielzahl von
klinischen Studien durchgeführt, die den Einsatz von TRA in verschiedenen thrombozytopenischen
Situationen betrachten, wie in der malignen Hämatologie und der hämatopoetischen Stammzelltransplantation,
bei erblichen Thrombozytopenien und bei Patienten mit soliden Organtumoren, die einer
Chemotherapie unterzogen wurden. Obwohl Daten darauf hindeuten, dass TRA eine wirksame
und sichere Option zur Behandlung von krankheits- oder therapiebedingter Thrombozytopenie
bei diesen Patienten sein könnten, sind weitere Forschungen erforderlich, um ihre
Wirksamkeit und Sicherheit in diesen Kontexten zu bestimmen. Darüber hinaus haben
aktuelle Studien neuartige Eigenschaften von TRA hervorgehoben, die sie als potenzielle
Behandlungskandidaten zur Reduzierung der Tumorlast oder Bekämpfung von Infektionen
darstellen. Hierin diskutieren wir potenzielle neue Anwendungen von TRA, wobei wir
uns auch auf Daten zu ihrer Wirksamkeit und Sicherheit in diesen Kontexten konzentrieren.
Keywords
eltrombopag - romiplostim - avatrombopag
Schlüsselwörter
eltrombopag - romiplostim - avatrombopag
