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CC BY 4.0 · Hamostaseologie 2023; 43(03): 196-207
DOI: 10.1055/a-1957-4477
Original Article

Gentherapie der Hämophilie: Empfehlung der Gesellschaft für Thrombose- und Hämostaseforschung (GTH)

Article in several languages: deutsch | English
Wolfgang Miesbach
1   Medizinische Klinik 2, Institut für Transfusionsmedizin, Universitätsklinikum Frankfurt, Frankfurt, Deutschland
,
Johannes Oldenburg
2   Institute of Experimental Hematology and Transfusion Medicine, University Hospital Bonn, Medical Faculty, University of Bonn, Bonn, Deutschland
,
Robert Klamroth
3   Klinik für Innere Medizin – Angiologie und Hämostaseologie, Zentrum für Gefäßmedizin, Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, Deutschland
,
Hermann Eichler
4   Institut für Klinische Hämostaseologie und Transfusionsmedizin, Universität und Universitätsklinikum des Saarlandes, Homburg/Saar, Deutschland
,
Jürgen Koscielny
5   Gerinnungsambulanz mit Hämophiliezentrum, Charité, Berlin, Deutschland
,
Susanne Holzhauer
6   Klinik für Pädiatrie m. S. Onkologie und Hämatologie, Charité, Universitätsmedizin, Berlin, Deutschland
,
Katharina Holstein
7   II. Medizinische Klinik und Poliklinik, Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf, Hamburg, Deutschland
,
Johanna A. Kremer Hovinga
8   Universitätsklinik für Hämatologie und Hämatologische Zentrallabor, Universitätsspital Bern, Universität Bern, Bern, Schweiz
,
Lorenzo Alberio
9   Division of Haematology and Haematology Central Laboratory, University Hospital of Lausanne (CHUV) and University of Lausanne (UNIL), Lausanne, Switzerland
,
Martin Olivieri
10   Hämophiliezentrum LMU Klinikum - Bereich Pädiatrie, Dr. von Haunerschen Kinderspital, LMU München, München, Deutschland
,
Ralf Knöfler
11   Universitätsklinikum Dresden Klinik/Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin Bereich Hämatologie, Dresden, Deutschland
,
Christoph Male
12   Abteilung für Kinder- und Jugendheilkunde, Medizinische Universität Wien, Österreich
,
Andreas Tiede
13   Klinik für Hämatologie, Hämostaseologie, Onkologie und Stammzelltransplantation, Medizinische Hochschule Hannover, Hannover, Deutschland
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Erratum: Gentherapie der Hämophilie: Empfehlung der Gesellschaft für Thrombose- und Hämostaseforschung (GTH)Hamostaseologie 2023; 43(03): e1-e1
DOI: 10.1055/s-0042-1760262

Zusammenfassung

Die Gentherapie hat sich in den vergangenen Jahren zu einer realistischen Behandlungsoption für Patienten mit Hämophilie entwickelt. Unter Berücksichtigung der verfügbaren Literatur und der persönlichen Erfahrungen aus klinischen Studien diskutieren wir hier wesentliche Aspekte der Gentherapie der Hämophilie A und B mit Vektoren auf Basis des Adeno-assoziierten Virus (AAV) einschließlich zu erwartender Ergebnisse, Risiken, Nebenwirkungen und Auswirkungen auf patientenrelevante Endpunkte. Überlegungen zur Auswahl von Patienten, zum Aufklärungs- und Einwilligungsprozess, zur ambulanten Durchführung und Überwachung der Gentherapie sowie zur Erfassung von Daten werden dargestellt. Die Notwendigkeit interdisziplinärer Zusammenarbeit mit der Hepatologie und anderen Fachgruppen wird dargelegt. Besondere Berücksichtigung finden strukturelle und organisatorische Voraussetzungen der Zentren, die Gentherapie durchführen (Dosierungszentren oder „Hub“), und der heimatnahen Zentren, die Patienten der Gentherapie zuführen und die Nachsorge übernehmen („Spoke“). Wir geben eine Empfehlung zur Nutzung einer elektronischen Plattform zum sicheren und verzögerungsfreien Datenaustausch zwischen diesen Zentren und den Patienten. Diese elektronische Plattform wird auch die Primärdatenquelle sein für Pharmakovigilanz, Studien, nationale und internationale Register sowie für die frühe Nutzenbewertung dieser neuen Therapieform. Überlegungen zur Finanzierung der Gentherapie sowie zur möglichen zukünftigen Nutzung bei Jugendlichen und Kindern werden diskutiert. In einem sich rasch entwickelnden wissenschaftlichen Umfeld sollen diese Empfehlungen den betreuenden Einrichtungen und Kostenträgern erste Orientierung in Vorbereitung auf die Anwendung der Gentherapie nach ihrer Zulassung geben.

Schlüsselwörter

Praxisleitlinie - Hämophilie - Gentherapie - Empfehlungen - Faktor VIII - Faktor IX

Offenlegung potentieller Interessenskonflikte

Wolfgang Miesbach berichtet Unterstützung für klinische Studien und wissenschaftliche Projekte durch Bayer, BioMarin, Biotest, CSL Behring, LFB, Novo Nordisk, Octapharma, Pfizer, Roche, Sanofi, sobi, Takeda/Shire, uniQure sowie Honorare für Vorträge oder Beratung durch Bayer, Biomarin, Biotest, CSL Behring, Chugai, Freeline, LFB, Novo Nordisk, Octapharma, Pfizer, Regeneron, Roche, Sanofi, sobi, Takeda/Shire, uniQure.

Johannes Oldenburg berichtet Unterstützung für klinische Studien durch Bayer, Biotest, CSL Behring, Pfizer, sobi, Takeda und Honorare für Vorträge oder Beratung durch Bayer, Biogen, BioMarin, Biotest, CSL Behring, Chugai, Freeline, Grifols, Novo Nordisk, Octapharma, Pfizer, Roche, Sanofi, Spark Therapeutics, sobi und Takeda.

Robert Klamroth berichtet Unterstützung für klinische Studien, Honorare für Vorträge oder Beratung durch Bayer, BioMarin, Biotest, CSL Behring, Grifols, Novo Nordisk, Octapharma, Pfizer, Roche/Chugai, Sanofi, Sobi, Takeda/Shire, uniQure.

Hermann Eichler berichtet Unterstützung für Vorträge und Beratungen von Bayer Vital, Biotest, CSL Behring, Novo Nordisk, Pfizer, Roche, Sobi.

Jürgen Koscielny berichtet Unterstützung für Vorträge und Honorare von Alexion, Aspen, Bayer, Biotest, BMS, CSL Behring, Chugai, Daiichi-Sankyo, Ferring, Leo Pharma, LFB, Medpoint, Mitsubishi, MSD, Novo Nordisk, Pfizer, Roche, Siemens, Takeda, Vivantes, Berliner Ärztekammer, BEST.

Susanne Holzhauer berichtet Unterstützung für wissenschaftliche Projekte durch Pfizer, SOBI sowie Honorare für Vorträge oder Beratung durch Biomarin, Chugai, SOBI.

Katharina Holstein berichtet Unterstützung für Vorträge und Beratungen von Bayer, Biotest, Chugai, CSL Behring, Novo Nordisk, Pfizer, Roche, sobi, Takeda.

Johanna A. Kremer Hovinga berichtet Unterstützung für klinische Studien, wissenschaftliche Projekte, Honorare für Vorträge oder Beratung durch Bayer, CSL Behring, Novo Nordisk, Roche, Sanofi, Sobi, Takeda/Shire. Sämtliche Honorare gehen an Ihren Arbeitgeber, Insel Gruppe AG Bern.

Lorenzo Alberio berichtet Unterstützung für klinische Studien und wissenschaftliche Projekte durch Bayer, CSL Behring, Novartis, Novo Nordisk, Octapharma, Roche, Sobi, Takeda/Shire, Werfen sowie Honorare für Vorträge oder Beratung durch Bayer, Biotest, Boehringer-Ingelheim, CSL Behring, Daiichi Sankyo, Novo Nordisk, OrPha Swiss, Roche, Sanofi-Aventis, Sanofi-Genzyme, Siemens, Sobi, Takeda/Shire, Werfen.

Martin Olivieri berichtet Unterstützung für Vorträge und Honorare von Bayer, Biomarin, Biotest, Chugai, CSL Behring, Grifols, NovoNordisk, Octapharma, Pfizer, Roche, SOBI, Takeda.

Ralf Knöfler berichtet Unterstützung für Vorträge und Honorare von Biomarin.

Christoph Male berichtet Unterstützung für klinische Studien und wissenschaftliche Projekte von Bayer, Biotest, CSL Behring, Novo Nordisk, SOBI, Takeda, Honorare für Vorträge oder Beratung von Bayer, Biotest, CSL Behring, Grifols, Novo Nordisk, Pfizer, Roche, Takeda.

Andreas Tiede berichtet Unterstützung für klinische Studien und wissenschaftliche Projekte durch Bayer, Biomarin, Biotest, Chugai, Novo Nordisk, Octapharma, Pfizer, Roche, SOBI, Takeda sowie Honorare für Vorträge oder Beratung durch Bayer, Biomarin, Biotest, Chugai, CSL Behring, Novo Nordisk, Octapharma, Pfizer, Roche, SOBI, Takeda.




Publication History

Received: 02 August 2022

Accepted: 06 October 2022

Article published online:
14 December 2022

© 2022. The Author(s). This is an open access article published by Thieme under the terms of the Creative Commons Attribution License, permitting unrestricted use, distribution, and reproduction so long as the original work is properly cited. (https://creativecommons.org/licenses/by/4.0/)

Georg Thieme Verlag KG
Rüdigerstraße 14, 70469 Stuttgart, Germany

 

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