Abstract
Background Immune thrombocytopenia (ITP) is a disease with variable clinical presentation, requiring
different treatment lines.
Aim The study aimed to characterize a group of ITP patients in terms of clinical picture
and disease treatment, as well as to present the current standard of care of ITP in
Poland, in the context of local and international guidelines.
Materials and Methods The study included adult patients diagnosed with ITP, treated at the Department of
Haematology of the Jagiellonian University Hospital in Krakow from January 2006 to
January 2021. Patient characteristics, clinical manifestation of ITP, and treatment
methods were analyzed.
Results A total of 245 ITP patients were included. 57.1% of them were asymptomatic at diagnosis.
Most common symptoms were thrombocytopenic purpura (68.2%), followed by epistaxis
(34.7%) and gum bleeds (19.2%). Life-threatening bleedings were noted in three cases
(1.2%). 23.2% of patients did not require treatment. Prednisone was the most commonly
used first-line therapy (75.5% of patients). Treatment with eltrombopag and romiplostim
was used in 40.4 and 8.5% of patients requiring second-line therapy, respectively.
14.3% of all patients ultimately underwent splenectomy, including 51.5% of those who
needed second-line treatment. The initial response rate was 74.3%; however, post-splenectomy
relapses occurred in 22.9% of patients.
Conclusions ITP is a disease of mild clinical course, often asymptomatic. Chronic disease often
requires multiple treatment lines and balancing between bleeding risk and treatment
toxicity, based on individual risk–benefit assessment. Local access restrictions to
thrombopoietin receptor agonists determined the treatment strategy.
Zusammenfassung
Einleitung Immunthrombozytopenie (ITP) ist eine Krankheit mit variabler klinischer Ausprägung,
die verschiedene Therapielinien benötigt.
Zielsetzung Ziel der Arbeit ist, eine Gruppe von Patienten mit ITP zu beschreiben, hinsichtlich
der klinischen Manifestation und Therapie, als auch den aktuellen Behandlungsstandard
von ITP in Polen vorzuführen, im Kontext von lokalen und internationalen Richtlinien.
Material und Methoden Die Analyze beinthaltet Klinik- und Therapiedaten von erwachsenen Patienten mit diagnostizierter
ITP, die in der Klinik für Hämatologie der Jagiellonen-Universität in Krakau zwischen
Januar 2006 und Januar 2021 betreut waren.
Ergebnisse 245 ITP-Patienten wurden identifiziert, von denen 57.1% waren asymptomatisch bei
Diagnose. Die am häufigsten gemeldeten Symptome waren thrombozytopenische Purpura
(68.2%), Nasenbluten (34.7%) und Zahnfleischbluten (19.2%). Lebensbedrohliche Blutung
tritt auf in 3 Patienten (1.2%). In 23.2% der Patienten keine Therapie war notwendig.
Prednison war die häufigste Erstlinientherapie (75.7% der Patienten). Eltrombopag
und Romiplostim waren in 40.4% und 8.5% der Patienten verabreicht, die eine Zweitlinientherapie
benötigten. Splenektomie wurde in 14.3% aller Patienten durchgeführt und in 51.5%
deren, in denen Zweitlinientherapie nötig war. Die initiale Ansprechrate auf Splenektomie
war 74.3%, jedoch 22.9% der Patienten erlitten ein Rückfall.
Schlussfolgerungen Das klinische Bild von ITP ist mild, oft symptomfrei. Chronische Krankheit benötigt
dagegen oft viele Therapielinien. Balancieren zwischen Blutungsrisiko und Toxizität
der Therapie ist nonwendig, anhand der individuellen Nutzen/Risiko-Abwägung. Lokale
Einschränkungen der Verfügbarkeit der Thrombopoetin-Rezeptoragonisten determinierten
die Therapiestrategie.
Keywords
immune thrombocytopenia - refractory ITP - splenectomy - thrombopoietin receptor agonists
Schlüsselwörter
Immunthrombozytopenie - therapieresistente ITP - Splenektomie - Thrombopoetin-Rezeptoragonisten
