Hilft die medikamentöse Beeinflussung von Protein-Missfaltung bei amyotropher Lateralsklerose?

Die amyotrophe Lateralsklerose (ALS) ist eine rasch progrediente neurodegenerative Erkrankung mit einer jährlichen Inzidenz von ca. 2–3 Erkrankten pro 100.000 Einwohner. Es besteht ein dringender Bedarf für kurative oder krankheitsmodifizierende Therapien, aber trotz zahlreicher vielversprechender Ansätze in vitro und in Tierversuchen endeten die meisten klinischen Studien bislang negativ. Tatsächlich wurde in Europa seit mehr als 25 Jahren (!) kein Medikament mehr zur Behandlung der ALS zugelassen, so dass nach wie vor einzig der 1996 zugelassene Glutamat-Antagonist Riluzol mit nur leicht progressionsverlangsamendem Effekt zur Verfügung steht. Es bleibt die Hoffnung, dass mit besserem Verständnis der ALS-Pathogenese in Zukunft erfolgreichere Therapieansätze entwickelt werden können.