Die neuronalen Ceroidlipofuszinosen (NCL) stellen die häufigste Gruppe neurodegenerativer
Erkrankungen im Kindesalter dar. Die amerikanische Arzneimittelbehörde hat kürzlich
ein neues Medikament zur Behandlung der NCL2 zugelassen, und auch zur Gentherapie
bei NCL3 und NCL6 laufen derzeit klinische Studien. Entscheidend für eine erfolgreiche
Therapie ist eine frühzeitige Diagnose und Typisierung der NCL, z. B. über eine MRT-Untersuchung.
