Die Muskeldystrophie vom Typ Duchenne ist eine der häufigsten neuromuskulären genetischen
Erkrankungen im Kindesalter. Obgleich eine Therapie mit Kortikosteroiden den schleichenden
Funktionsverlust der Muskulatur verzögern kann, leiden viele Patienten unter schweren
Nebenwirkungen. Hoffman und seine Kollegen haben für das synthetische Steroid Vamorolon
eine Dosisfindungsstudie durchgeführt und kommen zu einem vielversprechenden Ergebnis.
