Gesundheitswesen
DOI: 10.1055/a-1144-2807
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Herausforderungen der Prävalenz- und Inzidenzbestimmung in der frühen Nutzenbewertung am Beispiel Urothelkarzinom

Challenges of Determining the Prevalence and Incidence of Urothelial Carcinoma in Early Benefit Assessment
Joelin Wortmann
1  Institut für Gesundheitsökonomie und Klinische Epidemiologie (IGKE), Universität zu Köln, Köln
,
Daniel Wirth
2  Market Access, Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson and Johnson, Neuss
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Publication History

Publication Date:
11 May 2020 (online)

Zusammenfassung

Durch das Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz (AMNOG) 2011 ergeben sich für die pharmazeutischen Hersteller strukturelle Veränderungen, begründet durch die frühe Nutzenbewertung bei der Markteinführung neuer Arzneimittel. Dadurch zeigen sich im Bereich der Bestimmung der Zielpopulation bei der Prävalenz- und Inzidenzbestimmung Herausforderungen. Selbst im selben Indikationsgebiet finden sich häufig unterschiedliche Modelle zur Schätzung der Zielpopulation. Für das Harnblasenkarzinom (ICD-10 C67), dem vierthäufigsten Tumor bei Männern, gab es für die Behandlung lokal fortgeschrittener oder metastasierter Karzinome zuletzt viele Fortschritte im Bereich der Immuntherapien, die sich zum Vergleich der bestehenden Dossiers anbieten. Das Ziel dieser Untersuchung war, die Qualität der Prävalenz- und Inzidenzbestimmung der Dossiers im Indikationsgebiet Urothelkarzinom zu bewerten und festzustellen, welche Handlungsempfehlungen sich für deren zukünftige Bestimmung ableiten lassen. Auf der Grundlage des Methodenpapiers des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen sowie den Nutzenbewertungen und den Beschlüssen des G-BA wurde diese Problematik beleuchtet. Der Vergleich zeigte neben Gemeinsamkeiten bei der Nutzung der epidemiologischen Maße Unterschiede bei den Berechnungsschritten der Zielpopulation, die zu Variationen der Prävalenz und Inzidenz in den Dossiers führten. Die Qualität der Dossiers unterscheidet sich v. a. in der Nachvollziehbarkeit der Berechnungen und der Datengrundlage. Im Hinblick auf die externe Validität und Generalisierbarkeit auf das deutsche Gesundheitswesen besteht noch Verbesserungsbedarf.

Abstract

Since the introduction of the Medicines Market Reorganization Act (AMNOG) in 2011, there have been some structural changes for pharmaceutical manufacturers, due to the early assessment of benefits in the market launch of innovative drugs. This means that the manufacturer is constantly faced with challenges in determining the target population by using prevalence and incidence. Even given the same indication, there are often different approaches and models used for estimating the target population. In bladder carcinoma, the fourth most common tumor in men, there have been many advances in the field of immunotherapy for the treatment of locally advanced or metastatic carcinomas. These can be used to compare existing dossiers. The aim of this study was to evaluate the quality of the prevalence and incidence calculations of the dossiers in the indication urothelial carcinoma and to identify the recommendations for action that can be derived for their future determination. This problem was examined based on the methods paper of the Institute for Quality and Efficiency in Health Care and the benefit assessments of the decisions on additional benefits. Our comparison showed similarities in the use of epidemiological measures, but identified mainly differences in the calculation steps of the target population. As a result, the target population was mostly underestimated or overestimated. The quality of the dossiers differed mostly in the traceability of the calculations and the origin of data. With regard to external validity and generalizability to the German health care system, there is still room for improvement.