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Transfusionsmedizin 2019; 9(03): 144
DOI: 10.1055/a-0930-4882
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Georg Thieme Verlag KG Stuttgart · New York

Voxelotor als neue krankheitsmodifizierende Therapie der Sichelzellanämie

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Publication Date:
21 August 2019 (online)

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Die randomisierte, doppelt verblindete, placebokontrollierte Phase-I/II-Studie untersuchte die Sicherheit und Verträglichkeit von Einzel- und Mehrfachgaben von Voxelotor (vormals GBT 440) bei Gesunden und Sichelzellanämiepatienten (SCD-Patienten). Weitere Fragestellungen waren unter anderem Pharmakokinetik (PK) in Plasma und Vollblut und pharmakodynamische Effekte (PD-Effekte) zunehmender Hb-Oxygen-Affinität, das PK-PD-Verhältnis und Überprüfung des Therapiekonzepts.