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Gesundheitsökonomie & Qualitätsmanagement 2020; 25(01): 24-36
DOI: 10.1055/a-0890-7985
Originalarbeit

Untersuchung der Akzeptanz und der Ablehnungsgründe indirekter Vergleiche in IQWiG-Nutzenbewertungen

Analysis of acceptance rate and rationales for rejection of indirect comparisons in IQWiGʼs benefit assessments
Sebastian Werner
1   Verband forschender Arzneimittelhersteller e. V. (vfa), Berlin
,
Lisa Lechterbeck
2   Pfizer Pharma GmbH, Berlin
,
Andrej Rasch
1   Verband forschender Arzneimittelhersteller e. V. (vfa), Berlin
,
Sonja Merkesdal
3   Medizinische Hochschule Hannover
4   r-connect GmbH, Basel
,
Jörg Ruof
3   Medizinische Hochschule Hannover
4   r-connect GmbH, Basel
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Zusammenfassung

Hintergrund/Fragestellung Seit dem Inkrafttreten des „Arzneimittelmarktneuordnungsgesetzes“ (AMNOG) 2011 bewertet der „Gemeinsame Bundesausschuss“ (GBA) unter regelhafter Einbindung des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) den Zusatznutzen von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen gegenüber einer zweckmäßigen Vergleichstherapie. Dieser bildet die Basis für Verhandlungen über den Erstattungsbetrag. Bei dieser Bewertung ist die Möglichkeit vorgesehen, Nachweise zum Zusatznutzen durch indirekte Vergleiche erbringen zu können, falls keine direkten Vergleichsstudien verfügbar sind. In IQWiG-Nutzenbewertungen, die für den GBA wichtige Entscheidungshilfen darstellen, werden diese jedoch häufig abgelehnt. Ziel dieser Untersuchung ist die systematische Überprüfung der Akzeptanz von vorgelegten indirekten Vergleichen in IQWiG-Nutzenbewertungen sowie der entsprechenden Ablehnungsgründe.

Methoden In Nutzendossiers vorgelegte indirekte Vergleiche sowie deren Akzeptanz bzw. Ablehnungsgründe in IQWiG-Nutzenbewertungen wurden im Zeitraum 01.2011 bis 10.2017 untersucht. Dabei wurden 6 Ablehnungskriterien systematisch geprüft, die sich an IQWiG-Anforderungen orientieren: (1) zweckmäßige Vergleichstherapie (ZVT), (2) Vollständigkeit der Studiendaten, (3) Studieneignung, (4) Studienähnlichkeit, (5) statistische Verfahren, (6) Homogenität/Konsistenz.

Ergebnisse In 62 AMNOG-Verfahren mit 52 Wirkstoffen bzw. Wirkstoffkombinationen wurden insgesamt 111 indirekte Vergleiche identifiziert. 94 % der indirekten Vergleiche wurden vom IQWiG nicht akzeptiert. Häufigster Ablehnungsgrund war die Studieneignung (47,7 %) gefolgt von Studienähnlichkeit (39,6 %) und Vollständigkeit der Studiendaten (38,7 %). Auch statistische Verfahren waren ein bedeutsamer Ablehnungsgrund (25,2 %), wobei es dabei fast ausschließlich zu einer Ablehnung von sog. „nicht-adjustierten“ indirekten Vergleich kam. Die ZVT (8,1 %) wie auch Homogenität/Konsistenz (2,7 %) waren seltene Ablehnungsgründe.

Schlussfolgerung Indirekte Vergleiche werden vom IQWiG in der Regel aufgrund eines ungeeigneten Studienpools (Studieneignung, -ähnlichkeit, -vollständigkeit) oder hoher Anforderungen an nicht-adjustierte indirekte Vergleiche abgelehnt. In Anlehnung an die Vorgehensweise der Cochrane Collaboration sollten realistische und pragmatische methodische Standards für die Durchführung von indirekten Vergleichen im Rahmen von AMNOG-Verfahren entwickelt werden. Leitfäden des IQWIG sowie methodisch tiefergehende Beratungsmöglichkeiten beim GBA sind erforderlich, um die entsprechenden Einreichungen der pU im Vorhinein zu optimieren.

Abstract

Background/Aim Since the introduction of the “Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz” (AMNOG) law in 2011 “Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen” (IQWiG) is routinely assessing pharmaceutical manufacturer submissions while FJC conducts the appraisals of additional benefit versus appropriate comparator therapy. Subsequent price negotiations are based on FJC’s appraisals. According to the AMNOG law evidence derived from indirect comparisons might supplement clinical trial data. However, within IQWiG’s assessments most indirect comparisons are rejected. We systematically reviewed all submitted indirect comparisons, analysed acceptance rate and determined IQWIG’s rationale for rejection.

Methods Indirect comparisons covering the time period 1’11–10’17 were derived from pharmaceutical manufacturer dossier’s. Acceptance rate and rationale for rejections were determined. In particular we systematically analysed 6 rejection criteria: 1) comparative therapy; 2) completeness of study data; 3) applicability of study design; 4) comparability of study characteristics; 5) statistical features; 6) homogeneity/consistency

Results Within 62 AMNOG procedures, reflecting 52 new molecular entities, 111 indirect comparisons were identified. IQWIG rejection rate was 94 %. Rationale for rejection was applicability of study design (47.7 %), comparability of study characteristics (39.6 %), and completeness of study data (38.7 %), statistical features (25.2 %), comparative therapy (8.1 %), and homogeneity/consistency (2.7 %).

Conclusion The majority of submitted indirect comparisons are rejected by IQWiG due to concerns regarding study selection. Realistic and pragmatic methodological standards that are in line with current Cochrane procedures, have to be developed and implemented. Guidelines by IQWiG as well as improved methodological advice has to be provided in advance by “Gemeinsamer Bundesausschuss” (GBA) in order to guide and optimize respective effort by pharmaceutical manufacturers.

Schlüsselwörter

AMNOG - Nutzenbewertung - indirekte Vergleiche

Key words

AMNOG - benefit assessment - indirect comparisons


Publication History

Received: 30 March 2019

Accepted: 01 April 2019

Article published online:
23 May 2019

© Georg Thieme Verlag KG
Stuttgart · New York

 

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