Transfusionsmedizin 2018; 8(03): 142-143
DOI: 10.1055/a-0646-2709
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Georg Thieme Verlag KG Stuttgart · New York

β-Thalassämie: Gentherapie ersetzt Erythrozytentransfusionen

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Publication Date:
21 August 2018 (online)

Thompson AA et al. Gene therapy in patients with transfusion-dependent β-thalassemia. N Engl J Med 2018; 378: 1479 – 1493

Bei den β-Hämoglobinopathien, zu denen auch die β-Thalassämie und die Sichelzellkrankheit gehören, handelt es sich um die prävalentesten monogenetischen Erkrankungen weltweit. Bei der schwersten Form der β-Thalassämie, der transfusionsabhängigen β-Thalassämie, benötigen die Patienten zum Überleben und zur Vermeidung schwerwiegender Komplikationen langfristig Erythrozytentransfusionen.