Zusammenfassung
Hintergrund Die Erhebungseinheit für seltene pädiatrische Erkrankungen in Deutschland (ESPED)
wurde 1992 mit dem Ziel gegründet, Daten zur Inzidenzbestimmung und zum Krankheitsverlauf
seltener pädiatrischer Erkrankungen zu erheben.
Methoden und Fragestellung Retrospektive Analyse der von 1992–2017 durch ESPED erhobenen epidemiologischen Daten
bezüglich untersuchter Krankheitsbilder und -gruppen sowie systematische Analyse sämtlicher
nationaler und internationaler ESPED-Publikationen. Zudem wurden die Kriterien zur
Evaluation von Surveillance-Systemen des Center of Disease Control and Prevention
(CDC) auf ESPED bzgl. Einfachheit, Flexibilität, Rechtzeitigkeit, Qualität der Daten,
Repräsentanz und Vollständigkeit, Akzeptanz und Stabilität angewandt.
Ergebnisse Im Zeitraum 1992–2017 wurden prospektiv 96 seltene Krankheitsentitäten untersucht.
Die 3 größten Krankheitsgruppen waren: Infektiologie (n=30), Neuropädiatrie (n=14)
und Hämatologie/Hämostaseologie (n=10). Es wurden 337 Publikationen in Kooperation
mit ESPED in nationalen und internationalen Fachzeitschriften veröffentlicht. Bei
den 192 Publikationen mit Impact-Faktor (IF) betrug der mediane IF 2,587 (Range 0,032–28,409).
Die höchsten IF wurden in den Bereichen Endokrinologie/Stoffwechsel (n=130; medianer
IF=3,534), Infektiologie (n=83; medianer IF=3,131) und Hämatologie/Hämostaseologie
(n=37; medianer IF=2,497) erzielt. Unsere Untersuchung zeigte, dass ESPED die definierten
CDC-Qualitätskriterien erfüllt.
Schlussfolgerung ESPED ist ein sinnvolles, qualitativ hochwertiges Instrument zur Erfassung der Inzidenz
sowie zur Beschreibung klinischer Erscheinungsformen von seltenen pädiatrischen Erkrankungen.
Dies spiegelt sich in Publikationen in hochkarätigen nationalen und internationalen
Fachzeitschriften wider.
Abstract
Background The German Paediatric Surveillance Unit (ESPED) was founded in 1992 to generate incidence
data and detailed clinical descriptions of rare, childhood-onset diseases.
Methods Retrospective analysis of the ESPED epidemiological data collection from 1992–2017,
and analysis of all published national and international publications originating
from ESPED surveys. Center of Disease Control and Prevention (CDC) criteria for evaluating
surveillance systems (simplicity, flexibility, timeliness, usefulness, data quality,
representativeness, stability and acceptability) were adopted and applied to available
ESPED data.
Results Between 1992 and 2017 ESPED completed 96 prospective studies on rare diseases in
children. The 3 most frequent clinical entities were: Infectious/communicable disease
(n=30), neurological diseases (n = 14) and hematologic diseases (n=10). Studies resulted
in 337 publications in national and international journals. The median impact factor
of the 192 journal publications with (impact factor) was 2,587 (range 0,032–28,409).
The highest impact factors were seen in the fields of endocrinology/metabolism (n=130;
median IF=3,534), infectious diseases (n=83; median IF=3,131) and hematology (n=37;
median IF=2,497). Our analysis indicates that ESPED surveys meet CDC quality standards.
Conclusion ESPED surveys are an important contributor in the field of clinical epidemiology
in children with rare diseases. The high quality of ESPED surveys is reflected by
high-impact publications in both national and international journals.
Schlüsselwörter
Inzidenz - Surveillance Systeme - seltene Erkrankungen - Capture-Recapture Methode
- Center for Disease Control and Prevention (CDC) - International Network of Paediatric
Surveillance Units (INoPSU)
Key words
incidence - surveillance systems - rare diseases - capture-recapture method - Center
for Disease Control and Prevention (CDC) - International Network of Paediatric Surveillance
Units (INoPSU)
